Fetiță vindecată de cancer, cu o terapie revoluționară. Copila fusese diagnosticată cu leucemie: “În cele din urmă aș fi murit”
Cancerul incurabil al unei fete de 13 ani a fost eliminat din corpul copilei, la prima utilizare a unui nou tip de medicament revoluționar, scrie BBC News. “Fără acest tratament experimental, singura opţiune a Alyssei ar fi fost îngrijirea paliativă”, a declarat spitalul într-un comunicat transmis duminică.
Toate celelalte tratamente pentru leucemia micuței Alyssa au eșuaseră. Așa că medicii de la spitalul Great Ormond Street (GOSH) din Londra au folosit “editarea bazei” pentru a realiza o performanță de inginerie biologică și pentru a-i construi un nou medicament viu. Șase luni mai târziu, cancerul este nedetectabil, dar Alyssa este în continuare monitorizată în cazul în care acesta reapare.
Diagnosticată cu leucemie acută limfoblastică cu celule T
Alyssa, care are 13 ani și este din Leicester, a fost diagnosticată cu leucemie acută limfoblastică cu celule T în luna mai a anului trecut. Celulele T ar trebui să fie gardienii organismului – căutând și distrugând pericolul – dar pentru Alyssa chiar ele deveniseră un pericol. Cancerul ei era agresiv. Chimioterapia și apoi un transplant de măduvă osoasă nu au reușit să îl elimine din corpul ei firav. Fără medicina experimentală, singura opțiune rămasă ar fi fost doar aceea de a o face pe Alyssa să se simtă cât mai confortabil posibil. “În cele din urmă aș fi murit”, a spus Alyssa. Mama ei, Kiona, a declarat că anul trecut se temea de Crăciun, “gândindu-se că este ultimul nostru moment cu ea”. Și apoi “a plâns pur și simplu” la cea de-a 13-a aniversare a fiicei sale, în ianuarie.
Medicii au folosit o tehnologie numită editare de bază
Ceea ce s-a întâmplat în continuare ar fi fost de neconceput cu doar câțiva ani în urmă și a fost posibil datorită progreselor incredibile în domeniul geneticii. Echipa de la Great Ormond Street a folosit o tehnologie numită editare de bază, care a fost inventată în urmă cu doar șase ani.
Bazele sunt limbajul vieții. Cele patru tipuri de baze – adenină (A), citozină (C), guanină (G) și timină (T) – sunt elementele constitutive ale codului nostru genetic. La fel cum literele din alfabet silabisesc cuvinte purtătoare de sens, miliardele de baze din ADN-ul nostru silabisesc manualul de instrucțiuni pentru corpul nostru. Editarea bazelor le permite oamenilor de știință să se apropie de o parte precisă a codului genetic și apoi să modifice structura moleculară a unei singure baze, transformând-o în alta și schimbând instrucțiunile genetice. Echipa de medici și oameni de știință a folosit acest instrument pentru a crea un nou tip de celule T capabile să vâneze și să ucidă celulele T canceroase ale Alyssei. Au început cu celule T sănătoase care proveneau de la un donator și au început să le modifice.
După o lună, Alyssa a intrat în remisie
Alyssa a rămas vulnerabilă la infecții, deoarece celulele de design au atacat atât celulele T canceroase din corpul ei, cât și pe cele care o protejează de boli. După o lună, Alyssa a intrat în remisie și a primit un al doilea transplant de măduvă osoasă pentru a-și reface sistemul imunitar. Fata a petrecut 16 săptămâni în spital și nu a putut să-și vadă fratele, care mergea la școală și ar fi putut aduce germeni înăuntru. Au apărut îngrijorări după ce la controlul de trei luni s-au găsit din nou semne ale cancerului. Dar cele mai recente două investigații ale ei au fost curate.
Alyssa este doar prima dintre cele 10 persoane cărora li s-a administrat medicamentul ca parte a unui studiu clinic. “Este extrem de interesant. Evident, acesta este un domeniu nou în medicină și este fascinant că putem redirecționa sistemul imunitar pentru a lupta împotriva cancerului”, a declarat Dr Robert Chiesa, de la departamentul de transplant de măduvă osoasă.
În terapia Alyssei, fiecare dintre modificările de bază a implicat spargerea unei secțiuni a codului genetic, astfel încât să nu mai funcționeze.
